Tafamidis
Le tafamidis est une molécule indiquée dans le traitement des formes débutantes de neuropathies amyloïdes familiales par mutation Val30Met du gène de la transthyrétine (ou pré-albumine), mutation la plus fréquente, retrouvée chez la totalité des patients d'origine portugaise. Ce médicament est disponible sous une forme associée à la méglumine, le tafamidis méglumine. Il est commercialisé sous le nom Vyndaqel par le laboratoire Pfizer.
| Tafamidis | |
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| Identification | |
|---|---|
| Nom UICPA | acide 2-(3,5-dichlorophenyl)-1,3-benzoxazole-6-carboxylique |
| No CAS | |
| No ECHA | 100.246.079 |
| Code ATC | |
| SMILES | |
| InChI | |
| Propriétés chimiques | |
| Formule | C14H7Cl2NO3 [Isomères] |
| Masse molaire[1] | 308,116 ± 0,017 g/mol C 54,57 %, H 2,29 %, Cl 23,01 %, N 4,55 %, O 15,58 %, |
| Propriétés physiques | |
| Masse volumique | 1,530 g·cm-3 |
| Unités du SI et CNTP, sauf indication contraire. | |
Mode d'action
Il se fixe à la transthyrétine mutée, empêchant la dégradation du tétramère en monomères[2].
Efficacité
Il diminue la mortalité et le risque d'hospitalisation pour raison cardiaque[3]. Il diminue également la progression des lésions neurologiques[4].
Dans les formes diagnostiquées précocement, il ralentit l'évolution de la maladie[5].
Coût
Aux États-Unis, le coût annuel du traitement, en 2020, est de 220 000 dollars, soit 880 000 dollars par QALY (année de vie pondérée par la qualité)[6].
Notes et références
- Masse molaire calculée d’après « Atomic weights of the elements 2007 », sur www.chem.qmul.ac.uk.
- Maurer MS, Grogan DR, Judge DP et al. Tafamidis in transthyretin amyloid cardiomyopathy: effects on transthyretin stabilization and clinical outcomes, Circ Heart Fail, 2015;8:519-526
- Maurer MS, Schwartz JH, Gundapaneni B et al. Tafamidis treatment for patients with transthyretin amyloid cardiomyopathy, N Engl J Med, 2018;379:1007-1016
- Coelho T, Merlini G, Bulawa CE et al. Mechanism of action and clinical application of tafamidis in hereditary transthyretin amyloidosis, Neurol Ther, 2016;5:1-25
- Keohane D, Schwartz J, Gundapaneni B, Stewart M, Amass L, Tafamidis delays disease progression in patients with early stage transthyretin familial amyloid polyneuropathy: additional supportive analyses from the pivotal trial, Amyloid, 2017;24:30-36
- Kazi DS, Bellows BK, Baron SJ et al. Cost-effectiveness of tafamidis therapy for transthyretin amyloid cardiomyopathy, Circulation, 2020;141:1214–1224