Thérapie génique de la rétine humaine
La thérapie génique de la rétine est prometteuse dans le traitement de différentes formes de cécité héréditaire et non héréditaire .
En thérapie génique de la rétine, les vecteurs les plus largement utilisés pour la délivrance de gènes oculaires sont basés sur le virus adéno-associé . Le grand avantage de l'utilisation du virus adéno-associé pour la thérapie génique est qu'il provoque des réponses immunitaires minimales et assure la médiation de l'expression transgénique à long terme dans une variété de types de cellules rétiniennes. Par exemple, les jonctions serrées qui forment la barrière hémato-rétinienne séparent l'espace sous-rétinien de l' approvisionnement en sang, offrant une protection contre les microbes et diminuant la plupart des dommages à médiation immunitaire[1].
Références
- « AAV-mediated gene therapy for retinal disorders in large animal models », ILAR J, vol. 50, no 2, , p. 206–209 (PMID 19293463, DOI 10.1093/ilar.50.2.206)