Défériprone
Le défériprone est une molécule chélatrice du fer, utilisé comme médicament dans les surcharges en fer.
Pharmacologie
Il est donné par voie orale. L’absorption est rapide et la demi vie est d'un peu moins de deux heures. Son principal métabolite est la L1-glucuronide[1]. L'élimination de le forme chélatée est rénale.
Efficacité
Il permet dans la plupart des cas de diminuer le taux sanguin de ferritine[2]. Il peut être utilisé seul, lorsque la desferrioxamine, un autre chélateur du fer donné par voie sous-cutanée, semble inefficace ou contre-indiquée, ou en association avec cette dernière[3].
Il s'avère être supérieur à la desferrioxamine quant à l'amélioration de la fonction cardiaque en cas de cardiomyopathie par surcharge en fer[4], avec une diminution du risque de survenue d'un événement cardiaque[5].
Il permet de diminuer la concentration du fer dans le tissu hépatique[6].
Effets secondaires
Ils obligent à l'arrêt du traitement dans 5 à 10 % des cas et sont essentiellement gastro-intestinaux[3].
Le défériprone peut entraîner une agranulocytose, survenant le plus souvent dans les premiers mois du traitement et chez la femme[7], imposant une surveillance de l'hémogramme de façon hebdomadaire. Cet agranulocytose est régressive à l'arrêt du traitement[3].
Notes et références
- al-Refaie FN, Sheppard LN, Nortey P, Wonke B, Hoffbrand AV, Pharmacokinetics of the oral iron chelator deferiprone (L1) in patients with iron overload, Br J Haematol, 1995;89:403-408
- Hoffbrand AV, Cohen A, Hershko C, Role of deferiprone in chelation therapy for transfusional iron overload, Blood, 2003;102:17-24
- Hider RC, Hoffbrand AV, The role of Deferiprone in iron chelation, N Engl J Med, 2018;379:2140-2150
- Kuo KHM, Mrkobrada M, A systematic review and meta-analysis of deferiprone monotherapy and in combination with deferoxamine for reduction of iron overload in chronically transfused patients with β-thalassemia, Hemoglobin, 2014;38:409-421
- Borgna-Pignatti C, Cappellini MD, De Stefano P et al. Cardiac morbidity and mortality in deferoxamine- or deferiprone-treated patients with thalassemia major, Blood, 2006;107:3733-3737
- Olivieri NF, Brittenham GM, Matsui D et al. Iron-chelation therapy with oral deferiprone in patients with thalassemia major, N Engl J Med, 1995;332:918-922
- Tricta F, Uetrecht J, Galanello R et al. Deferiprone-induced agranulocytosis: 20 years of clinical observations, Am J Hematol, 2016;91:1026-1031