Éliglustat
L'éliglustat est une molécule donnée par voie orale comme traitement de la maladie de Gaucher de type I.
Formule chimique de l'Ă©liglustat
Mode d'action
Il s'agit d'un inhibiteur de la glucocérébroside synthase.
Pharmacologie
Sa demi-vie est d'environ sept heures[1].
Efficacité
Chez le patient porteur dune maladie de Gaucher de type I, il permet la réduction des volumes du foie et de la rate[2], une normalisation du taux sanguin de cérébroside et des gangliosides[3], une amélioration de la densité osseuse[4], du nombre d'hématies et de plaquettes sanguines[1]. Ces résultats sont conservés avec un recul de plusieurs années[5].
Ce traitement peut constituer une alternative Ă la substitution enzymatique intraveineuse[6].
Effets secondaires
La tolérance du traitement est bonne[5].
Notes et références
- Lukina E, Watman N, Arreguin EA et al. A phase 2 study of eliglustat tartrate (Genz-112638), an oral substrate reduction therapy for Gaucher disease type 1, Blood, 2010;116:893-899
- Mistry PK, Lukina E, Ben Turkia H et al. Effect of oral eliglustat on splenomegaly in patients with Gaucher disease type 1, The ENGAGE Randomized Clinical Trial, JAMA, 2015;313:695-706
- Cox TM, Eliglustat tartrate, an orally active glucocerebroside synthase inhibitor for the potential treatment of Gaucher disease and other lysosomal storage diseases, Curr Opin Investig Drugs, 2010;11:1169-1181
- Kamath RS, Lukina E, Watman N et al. Skeletal improvement in patients with Gaucher disease type 1: a phase 2 trial of oral eliglustat, Skeletal Radiol, 2014;43:1353-1360
- Lukina E, Watman N, Dragosky M et al. Eliglustat, an investigational oral therapy for Gaucher disease type 1: phase 2 trial results after 4 years of treatment, Blood Cells Mol Dis, 2014;53:274-276.
- Cox TM, Drelichman G, Cravo R et al. Eliglustat compared with imiglucerase in patients with Gaucher's disease type 1 stabilised on enzyme replacement therapy: a phase 3, randomised, open-label, non-inferiority trial, Lancet, 2015;385:2355–2362
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